Breakthrough T1D נמצאת בחזית המחקר של תאי גזע במטרה להביא למרפא של סוכרת סוג 1. הכתבה הבאה מסבירה כיצד תאי גזע מובילים לריפוי סוכרת סוג 1.
הרקע
כיום ברור לנו כי לתאי גזע יש פוטנציאל להוביל לריפוי של סוכרת סוג 1 , לקח לנו יותר מ-20 שנה להגיע לנקודה זו. מדענים בכל העולם חוקרים כיצד ניתן להשתיל איים מייצרי אינסולין שמקורם בתאי גזע באנשים עם סוכרת סוג 1 כדי לשחזר את ייצור האינסולין ולהפחית או לבטל את הצורך בתלות במתן אינסולין חיצוני. בכתבה הבאה נסביר על האופן שבו תאי גזע מובילים לפריצת דרך בריפוי סוכרת סוג 1.
מהם טיפולי תאים ומדוע הם חשובים?
סוכרת סוג 1 נגרמת מהרס אוטואימוני של תאי בטא בלבלב המייצרים אינסולין. אנשים עם סוכרת סוג 1 תלויים במתן אינסולין חיצוני כדי לשלוט ברמות הסוכר בדם, דבר החיוני למניעת סיבוכים כאשר רמת הסוכר בדם גבוהה מדי (היפרגליקמיה) או נמוכה מדי (היפוגליקמיה).
התקווה הטובה ביותר לריפוי של סוכרת סוג 1תלויה בטיפולים שבהם מחליפים את תאי הבטא שנהרסו בתאים פונקציונליים מוגנים בפני מערכת החיסון כדי להחזיר את השליטה בגלוקוז ולבטל את התלות באינסולין חיצוני, ללא צורך בטיפול שמדכא את מערכת החיסון. תוכנית הריפוי של Breakthrough T1D מילאה תפקיד מרכזי בהתקדמות המרשימה במחקר בתחום זה. והסוד להצלחה הוא תאי גזע.
מהם תאי גזע?
לתאי גזע יש מאפיינים ביולוגיים ייחודיים שהופכים אותם למתאימים במיוחד לטיפולים מבוססי תאים. ראשית, הם למעשה "דף חלק" – ניתן להנדס אותם ביולוגית לכל סוג תא רצוי, כולל תאי בטא. שנית, תאי גזע יכולים לשכפל את עצמם, כלומר ניתן לייצר מהם כמות בלתי מוגבלת של תאים.
מאז שבודדו לראשונה תאי גזע אנושיים בשנת 1998, חלה התקדמות משמעותית בפיתוח טיפולים המחליפים או מחדשים רקמות שנפגעו או חלו. לדוגמה, אנשים עם סרטן הדם עוברים לעיתים טיפולי כימותרפיה והקרנות כדי להשמיד תאי דם סרטניים. לאחר מכן מוזרקים תאי גזע למחזור הדם, שם הם נודדים למח העצם והופכים לתאי דם בריאים חדשים שמחליפים את אלו שאבדו.
ההתקדמות המרגשת במחקר תאי הגזע מתרחשת גם בסוכרת סוג 1, מדענים רתמו את תאי הגזע ליצור תאי בטא פונקציונליים ואיים לבלביים, דבר שהאיץ באופן משמעותי את ההתקדמות לכיוון ריפוי סוכרת מסוג 1.Breakthrough T1D נמצאת בחזית המחקר של תאי גזע בסוכרת סוג 1 כבר עשרות שנים.
תאי גזע הם הבסיס לתוכנית "טיפולים תאיים" של Breakthrough T1D
תוכנית טיפולי התאים של Breakthrough T1D מתמקדת באופן בלעדי ביצירה ושיפור של תאי בטא שמקורם בתאי גזע. כדי שטיפולים מבוססי תאי גזע יהפכו למציאות עבור כל האנשים עם סוכרת סוג 1 אנו פועלים להשגת שלושה יעדים מרכזיים:
ראשית, עלינו לייצר מקור של תאי ביטא שמתחדש ושניתן להרחבה, כך שיהיה מספיק לכולם.
שנית, עלינו למצוא אתר בגוף שמתאים להשתלת תאי הביטא כדי שיישארו בריאים ומתפקדים לאורך זמן.
שלישית, עלינו לפתח שיטות להגנת תאי הבטא המושתלים מהתקפת מערכת החיסון, כך שלא יהיה צורך ליטול תרופות שמדכאות את מערכת החיסון לאורך זמן, מכיוון שתרופות אלו עלולות לגרום לתופעות לוואי קשות.
Breakthrough T1D השקיעה מאמצים אדירים בהשגת מטרות אלו; ההתקדמות בשנים האחרונות הייתה מדהימה ודחפה אותנו קרוב מתמיד למציאת ריפוי.
פרויקט Project ACT) ACT )
כדי לתמוך ביוזמות אלו, Breakthrough T1D השיקה לאחרונה את פרויקט ACT
Accelerated Cell Therapies -"האצת טיפולים תאיים" – שנועד לקדם במקביל מחקר, פיתוח, רגולציה, נגישות ואימוץ הטיפולים תאיים ללא צורך בטיפול רחב של דיכוי מערכת החיסוו. נכון להיום, טיפולים תאיים דורשים תרופות נוגדות דחייה, שתופעות הלוואי שלהן עלולות להיות חמורות עבור חלק מהאנשים עם סוכרת מסוג 1 ולכן מהוות מחסום לגישה לטיפולי השתלת תאי לבלב. פרויקט ACT מכוון לעתיד שבו נהנה מהיתרונות של טיפולי השתלת תאים מבלי להתמודד עם החסרונות של דיכוי מערכת החיסון , ובכך להפוך את הטיפולים לנגישים עבור כלל קהילת סוכרת מסוג 1 במהירות רבה יותר.
מהו פרויקט ACT ?
פרויקט ACT הוא יוזמה של Breakthrough T1D שמטרתה להאיץ משמעותית את הפיתוח והאישור של טיפולים תאיים כפתרון מרפא לסוכרת סוג 1 באמצעות קידום מתואם של מחקר, רגולציה, גישה ואימוץ טיפולים אלו.
טיפולים תאיים יכולים לרפא אנשים עם סוכרת מסוג 1, על ידי האצת הפיתוח שלהם בצורה בטוחה, כך שנוכל להנגיש אותם לאנשים רבים יותר במהירות רבה יותר.
כיצד פועל פרויקט ACT?
- מחקר ופיתוח – השקעה באסטרטגיות חדשניות להגנה על תאים, מתן תאים לחוקרים, מימון מחקרים פורצי דרך ובניית הידע שנצבר במרכזי המצוינות שלנו.
- ניסויים קליניים – פיתוח הנחיות לגיוס משתתפים, מודלי מחקר והגדרת תוצאות מחקר כדי להאיץ את אישור הטיפולים.
- מדיניות רגולטורית – קידום רגולציה ותהליכים בטוחים שיסייעו בהאצת אישור ה- FDA של טיפולי התאים.
- מדיניות בריאות – יצירת מסלולי גישה וכיסוי ביטוחי לטיפולים תאיים ראשוניים ועתידיים.
- יישום לקהילה – הכשרת צוותי רפואה והכנתם ליישום והטמעה של הטיפולים החדשים כאשר יאושרו.
למה Breakthrough T1D ?
כי כבר חוללנו מהפכה בטיפול ב T1D בעבר. לפני כמעט 20 שנה השקנו את פרויקט "הלבלב המלאכותי" כדי להביא מערכות אוטומטיות לטיפול באינסולין לקהילת האנשים עם סוכרת מסוג 1. אחרי שנים של עבודה והשקעה של מאות מיליוני דולרים במחקר ובשיתוף פעולה עם רשויות רגולטוריות, מערכות אלו הפכו למציאות עבור אנשים עם סוכרת סוג 1.
אנחנו מאמינים שנוכל לשחזר את ההצלחה הזו גם בטיפולים תאיים. במהלך 25 השנים האחרונות השקענו יותר מ- 250 מיליון דולר ומימנו למעלה מ- 300 מחקרים בתחום טיפולי תאי הגזע, כולל מחקרים קליניים בבני אדם שהיו אפשריים הודות למימון של Breakthrough T1D.
יש לנו את האנשים, הניסיון והתמיכה הדרושים כדי לממש את פרויקט ACTולהוביל למרפא של סוכרת מסוג 1.
תרגום והנגשה
דר ברוריה שר יועצת תחום תזונה ומנגישת מחקרים האגודה לסוכרת סוג 1
2025
