מחקרים ופריצות דרך לריפוי סוכרת סוג 1
סוכרת סוג 1 היא מחלה אוטואימונית מתקדמת, שבה מערכת החיסון פוגעת בתאי הבטא בלבלב המייצרים אינסולין. בשנים האחרונות חל שינוי משמעותי בתפיסת המחקר: המטרה אינה רק לשפר את איזון הסוכר לאחר האבחנה, אלא לזהות את המחלה מוקדם, להתערב בשלבים הראשונים, לשמר תפקוד תאי בטא, לפתח טיפולים תאיים שיחזירו ייצור אינסולין, ובמקביל לשפר את איכות החיים של אנשים החיים היום עם סוכרת סוג 1.
על האגודה לסוכרת סוג 1 בישראל – האגודה לסוכרת סוג 1 בישראל- Breakthrough T1D Israel הוקמה בשנת 1983 ופועלת לקידום מחקרים פורצי דרך למציאת מרפא ולשיפור איכות החיים והינה קשורה לארגון העולמי. האגודה לסוכרת סוג 1 בישראל פועלת לקידום מדיניות מול משרדי הממשלה במטרה להרחיב ולהנגיש זכויות, קידום הכללת הטיפול הרפואי המתקדם ביותר. מקדמת פרוייקטים לתמיכה, ייעוץ והכוונה למאובחנים עם סוכרת סוג 1 בכל הגילאים ולהעלאת המודעות לסוכרת סוג 1 בקרב הציבור הרחב .Breakthrough T1D, הינו הארגון העולמי המוביל בתחום מחקר וקידום מדיניות בסוכרת סוג 1, מקדם מחקרים קליניים, רגולציה, נגישות לטיפולים והסברה מקצועית. מאז הקמתו בשנת 1970 הארגון מימן מחקר ביותר מ- 2.5 מיליארד דולר, ואף הוביל להקצאת מיליארדי דולרים נוספים למחקר ממשלתי בתחום בארה"ב. אסטרטגיית המחקר של הארגון נשענת על שני צירים מרכזיים: קידום מרפא לסוכרת סוג 1, ושיפור איכות החיים של אנשים החיים עם המחלה עד שהמרפא יהיה נגיש לכולם.
מטרות המחקר של Breakthrough T1D העולמי – המשימה של הארגון העולמי על כל שלוחותיו: ישראל, בריטניה, אוסטרליה, הולנד וקנדה, היא לשפר חיים היום ומחר על ידי האצת פריצות דרך משנות חיים לטיפול, מניעה, ולבסוף, ריפוי סוכרת מסוג 1 וסיבוכיה. תמיד, אנו מונחים על ידי מטרה אחת: בעוד אנו מתקדמים לקראת ריפוי סוכרת מסוג 1, אנו עוזרים לשפר את חיי היומיום של האנשים המתמודדים איתה.
| מרפא לסוכרת סוג 1 | שחזור יכולת הגוף לייצר אינסולין ועצירת סוכרת מסוג 1 לפני שהיא מתרחשת |
| שיפור איכות החיים | שמירת חיי האנשים עם סוכרת מסוג 1 בריאים ככל הניתן עד למציאת מרפא על ידי קידום פיתוחים חדשים של טכנולוגיות ותרופות . |
גילוי מוקדם: זיהוי המחלה לפני הופעת התסמינים
כיום ידוע שסוכרת סוג 1 מתפתחת בשלבים, לעיתים שנים לפני האבחנה הקלינית. איתור נוגדנים עצמיים מאפשר לזהות ילדים ואנשים בסיכון עוד לפני הופעת התסמינים, להפחית את הסיכון לאבחון במצב של חמצת קטוטית סוכרתית, ולאפשר מעקב והשתלבות במחקרי מניעה והתערבות מוקדמת.
בישראל מקודם מחקר ADIR בהובלת פרופ' משה פיליפ ודר טל אורון ממרכז שניידר לרפואת ילדים בתמיכת Breakthrough T1D. מטרת המחקר היא לבנות תשתית לסקר אוכלוסייה בישראל, לזהות ילדים בסיכון לסוכרת סוג 1, להפחית אבחנה במצב של DKA וליצור מסד נתונים שיאפשר בעתיד התערבויות מוקדמות למניעת המחלה או דחייתה. המחקר מתוכנן כתשתית לאומית אפשרית לגילוי מוקדם בישראל.
שינוי מהלך המחלה: לא רק טיפול בסוכרת, אלא התערבות במחלה עצמה
אחד הכיוונים המרכזיים שמקדם Breakthrough T1D הוא פיתוח טיפולים משני־מהלך מחלה — Disease-Modifying Therapies מטרתם היא להשפיע על התהליך האוטואימוני, לשמר תאי בטא, להאריך את תקופת ייצור האינסולין העצמי, ולעכב או למנוע מעבר לשלבים מתקדמים של המחלה.
Tzield/Teplizumab – נקודת מפנה במחקר
Tzield, ששמו המדעי teplizumab הוא הטיפול הראשון שאושר על ידי ה-FDA לדחיית ההתקדמות מסוכרת סוג 1 בשלב 2 לשלב 3 – השלב שבו נדרש טיפול באינסולין. התרופה מכוונת ל־CD3 על תאי T ובכך מסייעת למתן את ההתקפה האוטואימונית על תאי הבטא. הטיפול ניתן בעירוי יומי במשך 14 ימים. בשנת 2022 אושרה התרופה בארה״ב לבני 8 ומעלה עם סוכרת סוג 1 בשלב 2, ובאפריל 2026 הורחב האישור בארה״ב גם לילדים מגיל שנה ומעלה עם שלב 2, במטרה לדחות את הופעת שלב 3 .
המשמעות הקלינית והמחקרית גדולה: לראשונה יש טיפול מאושר שאינו מטפל רק ברמות הסוכר לאחר האבחנה, אלא מתערב בתהליך המחלה עצמו לפני הופעת הסוכרת הקלינית. Breakthrough
T1D מדגיש כי הטיפול מעניק בממוצע כשנתיים נוספות לפני המעבר לשלב 3, וכי הרחבת האישור לילדים צעירים היא צעד חשוב במיוחד, משום שקבוצה זו עלולה להתקדם במהירות וללא אזהרה מוקדמת.
טיפולי תאים: הדרך להחזרת ייצור אינסולין
טיפולי תאים הם אחד המסלולים המרכזיים בדרך למרפא. מטרתם להחליף את תאי הבטא שנהרסו בתאים חדשים המייצרים אינסולין בתגובה לגלוקוז.
Breakthrough T1D מקדם את התחום באמצעות Accelerate Cell Therapies – Project ACT תוכנית עולמית שמטרתה להאיץ פיתוח ניסויים קליניים, רגולציה, נגישות והכנה ליישום של טיפולים תאיים בסוכרת סוג 1. הניסיון של הארגון בקידום “הלבלב המלאכותי” משמש כיום מודל ל־Project ACT השקעה מתמשכת, חיבור בין שותפים, קידום רגולציה והנגשה לקהילה.
האתגרים המרכזיים בתחום טיפולי תאים הם: יצירת מקור בלתי מוגבל של תאי בטא מתפקדים, מציאת אתר השתלה מתאים בגוף, והגנה על התאים מפני דחייה חיסונית, ללא צורך בדיכוי חיסוני כרוני .Breakthrough T1D הגדיר מטרות אלו בלב תוכנית טיפולי התאים שלו, והשקיע במשך השנים מאות מיליוני דולרים בתחום.
פרויקטים מרכזיים בעולם
Vertex – תאי איים שמקורם בתאי גזע
הפיתוחים של Vertex ובראשם zimislecel / VX-880, מבוססים על תאים מייצרי אינסולין שמקורם בתאי גזע. הטיפול נבדק באנשים עם סוכרת סוג 1 קשה והיפוגליקמיות חמורות. הנתונים שפורסמו עד כה מעודדים, כולל משתתפים שהגיעו לעצמאות מאינסולין, נכון להיום מדובר בטיפול מחקרי, המיועד לאוכלוסייה מצומצמת ודורש דיכוי חיסוני.
Eledon – השתלת איים עם Tegoprubart
בכנס ATTD 2026 הוצגו נתונים ממחקר שמממן Breakthrough T1D באוניברסיטת שיקגו, שבו נבחן השימוש ב־Tegoprubart של חברת Eledon כחלופה ממוקדת יותר לדיכוי החיסוני המקובל בהשתלות איים. לפי הדיווח, 12 אנשים עם סוכרת סוג 1 קיבלו השתלות איים מתורם נפטר לצד טיפול ב- tegoprubart. 10 מתוך 12 המשתתפים היו ללא צורך באינסולין חיצוני, ושני האחרים היו קרובים לכך. השלב הבא הוא מחקר באנשים עם סוכרת סוג 1 ומחלת כליה כרונית, גם הוא במימון Breakthrough T1D.
Sana – עריכת גנים ותאים "חומקי מערכת חיסון"
אחד הכיוונים החדשניים ביותר הוא שימוש בעריכת גנים ליצירת תאי איים "היפואימוניים" – כלומר תאים שעברו שינוי גנטי כדי לחמוק מזיהוי ותקיפה של מערכת החיסון, תוך שמירה על יכולת ייצור אינסולין. בכנס ATTD 2026 הוצגו נתונים ראשונים באדם: תאי איים מתורם נפטר עברו עריכה גנטית, הושתלו באזור האמה, ולאחר 14 חודשים עדיין נמדד C-peptide, המעיד על תפקוד של התאים המושתלים.
מחקרי ייצור, הגנה והישרדות תאים
ב־ATTD 2026 הוצגו מחקרים בתחום: ייצור תאי איים בקנה מידה גדול, שיפור הישרדות התאים לאחר ההשתלה, ושימוש באסטרטגיות של עריכת גנים כדי לסייע לתאים לשרוד לאורך זמן. אלה אינם "פרוייקטים צדדיים", אלא תנאי מרכזי להפיכת טיפול תאי מטיפול ניסיוני ומוגבל לטיפול שניתן יהיה להציע בעתיד לאוכלוסייה רחבה יותר.
מחקרים בישראל בתמיכת Breakthrough T1D
Breakthrough T1D תומך גם במחקרים בישראל בהתאם לקולות הקוראים המתפרסמים מדי שנה בעולם.
הכירו חלק מהמחקרים בישראל :
מחקריו של פרופ׳ יובל דור מהאוניברסיטה העברי, העוסקים במנגנונים המוקדמים המובילים לפגיעה בתאי בטא בסוכרת מסוג 1. מחקר ADIR בשניידר לגילוי מוקדם; מחקר בטכניון בהובלת ד״ר נדב שרון לגילוי מטרות חדשות של נוגדנים עצמיים לאבחון מוקדם ומחקר בטכניון בהובלת פרופ׳ שולמית לבנברג ליצירת רקמת שריר מהונדסת ומווסתת חיסון כאתר להשתלת איי לבלב.
למחקרה של פרופ׳ שולמית לבנברג בטכניון יש חשיבות בהקשר של טיפולי תאים: הוא מתמקד ביצירת "אתר השתלה" מהונדס, עשיר בכלי דם ובעל יכולת ויסות חיסוני, שיאפשר לתאי איים מושתלים להיקלט, לשרוד ולתפקד טוב יותר. זהו כיוון משלים לפיתוח תאי הבטא עצמם: לא מספיק לייצר תאים – צריך גם להבטיח שיוכלו לחיות בגוף לאורך זמן.
המחקר של פרופ יובל דור מתמקד בשאלה מדוע דווקא תאי הבטא בלבלב, האחראים לייצור אינסולין, הופכים למטרה של מערכת החיסון. לצד ההבנה המקובלת שלפיה סוכרת מסוג 1 היא מחלה אוטואימונית, מחקריו של פרופ׳ דור מציעים כי ייתכן שתאי הבטא עצמם עוברים שינויים מוקדמים, ההופכים אותם לפגיעים יותר ומעוררים תגובה חיסונית נגדם.
אחד מכיווני המחקר המרכזיים בוחן פגיעה במנגנוני RNA editing בתאי בטא. פגיעה זו עלולה לגרום לתא לזהות RNA עצמי כאילו היה RNA ויראלי, ולהפעיל תגובת אינטרפרון ודלקת מקומית — גם ללא זיהום ויראלי חיצוני. תגובה זו עשויה לתרום למשיכת תאי מערכת החיסון לאיי הלבלב ולהאצת הפגיעה בתאי הבטא.
כיוון מחקר נוסף עוסק ב־senescence — מצב של הזדקנות תאית תפקודית. לפי ההשערה, תאי בטא במצב זה אינם מתפקדים באופן תקין ועלולים להפריש אותות דלקתיים, להגביר את האימונוגניות שלהם ולתרום להתקדמות התהליך האוטואימוני.
חשיבות המחקר היא בזיהוי מנגנונים מוקדמים המתרחשים בתוך תאי הבטא עצמם, עוד לפני אובדן נרחב של מסת תאי הבטא. הבנה זו עשויה לאפשר בעתיד פיתוח גישות טיפוליות לשימור תאי בטא, לעיכוב התקדמות המחלה בשלבים מוקדמים, ולזיהוי מטרות חדשות להתערבות מניעתית או טיפולית.
מחקרים אלה מדגישים את תרומתו של Breakthrough T1D לקידום מחקר בסיסי־תרגומי בישראל, המחבר בין הבנת מנגנוני המחלה לבין פיתוח עתידי.
טכנולוגיות לשיפור איכות החיים
עד שהמרפא יהיה זמין לכולם, ארגון Breakthrough T1D ממשיך לקדם טכנולוגיות שמפחיתות את העומס הטיפולי ומשפרות בטיחות ואיכות חיים: ניטור רציף של גלוקוז, מערכות היברידיות במעגל סגור, משאבות אינסולין, אלגוריתמים מתקדמים, אינסולינים מהירים וחכמים יותר וכלים דיגיטליים לתמיכה בקבלת החלטות. הדגש אינו רק על שיפור מדדי איזון, אלא גם על הפחתת היפוגליקמיות, שיפור זמן בטווח, מניעת סיבוכים והפחתת העומס היומיומי הכרוך בניהול סוכרת סוג 1.
לסיכום, ארגון Breakthrough T1D מקדם את המחקר בסוכרת סוג 1 במספר מסלולים מקבילים, אך כולם משרתים מטרה אחת: לזהות מוקדם, להתערב מוקדם, לשמר תאי בטא, להחזיר ייצור אינסולין, ולהפוך את החיים עם סוכרת סוג 1 לבטוחים וטובים יותר – עד למציאת מרפא נגיש לכולם.
