VX-880 הוא טיפול פוטנציאלי מרגש לסוכרת מסוג 1 הכולל השתלת תאי בטא שמייצרים אינסולין . טיפול שכזה מאפשר לגוף לייצר את האינסולין, ומפחית את הצורך בהזרקת אינסולין.
מחקר זה החל מחדש לאחר הפסקה והוא יורחב לקבוצה של משתתפים חדשים.
בדיקת תאי גזע בבני אדם
המחקר נמצא בשלב הניסויים הקליניים ומתנהל בארצות הברית. מטרתו לבדוק את הטיפול
ב VX-880 במשתתפים עם סוכרת מסוג 1.
כל המשתתפים שגויסו למחקר ב- VX-880 סובלים מחוסר מודעות להיפוגליקמיה, כלומר הם מתקשים לזהות את סימני ההיפוגליקמיה, מה שעשוי להוביל להיפוגליקמיה חמורה.
התוצאות המבטיחות עד היום
עד כה, שני אנשים קיבלו מחצית מהמינון המקסימלי המתוכנן של תאי בטא. שניהם הראו שיפור משמעותי בניהול הסוכרת, שיפור זה נמדד בהמצאותם של האנשים הללו זמן ארוך יותר בטווח הסוכרים הרצוי ונצפתה אצלם ירידה בצריכת האינסולין החיצוני .
אחד המשתתפים הפך לבלתי תלוי לחלוטין באינסולין חיצוני .
אנשים אלו יכולים כעת לייצר את כל האינסולין הנדרש בעצמם ואינם צריכים עוד להזריק אינסולין.
הניסוי הקליני הושהה
בעקבות השיפור שהתקבל רק עם מחצית המינון המיועד, החליט ה-FDA (הארגון שמעניק רישוי לטיפולים חדשים בארה"ב ) להשהות את הניסוי כדי לבחון אם יש מספיק ראיות להגדלת המינון.
כעת ניתן אישור להמשך הניסוי הקליני.
ה-FDA הסיר זה עתה את ההשהייה ב-VX-880, ומאפשר להמשיך בניסוי הקליני.
המשמעות היא שבמסגרת המחקר הקליני אפשר יהיה לגייס יותר משתתפים שיוכלו לקבל את VX-880, והפעם במינון המלא.
הבטיחות והיעילות של המינון המלא של VX-880 יוערכו תחילה בחמישה משתתפים חדשים לפני שהניסוי יורחב לאנשים נוספים.
מאיפה הגיעו תאי הבטא?
תאי הבטא המשמשים ב-VX-880 מיוצרים על ידי מדענים מתאי גזע. יצירת התאים במעבדה פירושה שאין צורך בתרומת תאי בטא מאנשים בריאים. המחסור בתורמים זמינים הגביל בעבר את מספר האנשים עם סוכרת סוג 1 שיכלו להפיק תועלת מההשתלות, מה שלא יהווה בעיה בעתיד אם הניסוי ב VX-880 יצליח.
המחקר מתבצע במימון JDRF
מאז שנת 2000, ה- JDRF מממן את המדען דאג מלטון שעסק בפיתוח תאי בטא מתאי גזע. הוא אכן הצליח וה JDRF המשיך להשקיע כספים בחברת Semma שהקים כדי להפוך את התאים האלה לתרופה לסוכרת מסוג 1. חברת Vertex רכשה את Semma, וכיום דאג עובד ב-Vertex כדי לקדם במהירות את המחקר המקורי שלו לתרופה פונקציונלית שתביא מרפא לאנשים עם סוכרת מסוג 1 .
בזכות התומכים המדהימים הצליח ה JDRF לממן את המחקר הראשוני הזה.
הסיפור מעורר ההשראה של פרופסור דאג מלטון – מדוע וכיצד הוא פיתח את VX-880?
סיפורו מעורר ההשראה של פרופסור דאג מלטון החל כאשר בנו התינוק סם, אובחן בסוכרת מסוג 1.
פרופ׳ מלטון מספר: "היינו חסרי אמון. אני זוכר שבלילה, אשתי ואני דקרנו את התינוק בעקב וכמו כל הורה אמרנו, 'לא, זה לא יכול להיות, זה לא יכול להיות'. בעקבות האבחנה של בני ואחר כך גם של בתי, הייתי נחוש לעשות כל שביכולתי כדי למצוא תרופה או טיפול טוב יותר לסוכרת, ולכן שיניתי את עבודת המחקר שלי לנושא הסוכרת״.
בעבר חקר דאג מלטון ביצי צפרדע באוניברסיטת הרווארד. מאז שהיה ילד, הוא הוקסם מהאופן שבו הביצים "יודעות לעשות זנב או לא לעשות זנב" והסקרנות הזו הובילה אותו להיות מומחה בביולוגיה של תאי גזע.
לאחר האבחנה של בנו, פרופ׳ מלטון הסב את המומחיות שלו כדי לחקור תאי גזע אנושיים; הוא רצה לבדו אם יש דרך לגרום לתאי גזע להפוך לתאי בטא שיחליפו את אלה שנהרסו בסוכרת מסוג 1.
בפריצת דרך משמעותית שני עשורים לאחר מכן, עם תמיכת JDRF, התברר כי נחישותו של מלטון השתלמה.
מדען עמית, פרופסור כריס מייסון מאוניברסיטת קולג' בלונדון, תיאר את עבודתו של פרופ׳ דאג מלטון כ"פריצת דרך רפואית פוטנציאלית גדולה".
פרופ׳ מלטון וצוות החוקרים שלו מצאו דרך להשתמש בתאי גזע אנושיים לייצור מיליוני תאי בטא. ניתן יהיה להשתיל יום אחד את תאי הבטא החלופיים הללו באנשים עם סוכרת מסוג 1 ולא להזדקק לזריקות יומיות של אינסולין.
גם ילדיו של מלטון התלהבו מהרעיון שאביהם נרתם למצוא מרפא למחלתם.
מלטון מציין כי ״משמח לדעת שאנחנו יכולים לעשות משהו שתמיד חשבנו שהוא אפשרי״ ומוסיף כי הוא מאמין שאפשר לרפא את הסוכרת אם כי עדיין קיימים אתגרים.
האתגר הבא של פרופסור מלטון הוא למצוא דרך להעביר את תאי הבטא החלופיים לגוף מבלי שהם ייהרסו על ידי המערכת החיסונית. הוא גם צריך לשכלל את השיטה שלו לייצור מיליוני תאי בטא שיכולים לשמש במחקר זה ובסופו של דבר לאפשר השתלה לכולם.
לרבים מאיתנו ב-JDRF יש קרובי משפחה או מכרים עם סוכרת מסוג 1, בדיוק כמו לפרופסור מלטון. זו הסיבה שאנו יודעים שלעולם לא נוותר עד שתימצא התרופה.
בעזרה כמו שלך, נוכל להעביר את פרופסור מלטון לשלב הבא של המחקר שלו – ולממן מדענים אחרים שפועלים בבריטניה וברחבי העולם לריפוי סוכרת מסוג 1.
תמכו במחקר התחדשות תאי בטא ותרמו עוד היום למחקר ברמה עולמית וביחד ניצור עולם ללא סוכרת מסוג 1.
פורסם ב-06 ביולי 2022 ב JDRF -בריטניה .
תרגום ועריכה: ד״ר ברוריה שר, דיאטנית האגודה לסוכרת סוג 1.
תמונה של תאי בטא שנוצרו במעבדה מתאי גזע, שנצבעו בכחול וירוק. את תאי הגזע ניתן לגדל ולהפוך לכל תא.
