גם בישראל מתקיימים מחקרים פורצי דרך שמקבלים תמיכות, מקדמים למרפא ולשיפור איכות החיים
עם תום שנת 2024 אנו בארגון Breakthrough TID מביטים אחורה בגאווה על שנה מלאה בהישגים בקידום פריצות דרך לעבר ריפוי ושיפור חיי היומיום עם סוכרת מסוג 1. השנה הזו סימנה פריצות דרך משמעותית בתחום המחקר עם תוצאות מבטיחות במספר ניסויים קליניים, בתחום הטיפול והטכנולוגיה והביאה אותנו צעד נוסף לעבר עתיד מבטיח ללא סוכרת מסוג 1.
מבט על ההצלחות שלנו והחידושים המובילים בשנת 2024
- השקת פרויקט( ACT) Accelerated Cell Therapies בהובלת Breakthrough T1D
ארגון Breakthrough T1D הוביל את השקת פרויקט "האצת טיפולי תאי סוכרת"- ACT – יוזמה פורצת דרך המקדמת פיתוח טיפולי השתלת תאי לבלב ללא צורך בדיכוי חיסוני נרחב. הפרויקט כולל:
– קידום מחקר ופיתוח מתקדם
– שינוי מדיניות רגולטורית
– שיפור נגישות לטיפולים חדשניים
– יצירת שיתופי פעולה בינלאומיים
מדוע זה חשוב: תרופות לדיכוי חיסוני מהוות מחסום לגישה לטיפולי השתלת תאי לבלב בשל תופעות הלוואי שלהן. פרויקט ACT מכוון לעתיד שבו נהנה מהיתרונות של טיפולי השתלת תאים מבלי להתמודד עם החסרונות של הדיכוי החיסוני הקיים, ובכך להפוך את הטיפולים לנגישים עבור כלל קהילת סוכרת מסוג 1.
בימים אלו חברת Sana ביוטכנולוגיה מפרסמת תוצאות מחקר קליני פורצות דרך: האדם הראשון עם סוכרת מסוג 1 שקיבל איי לבלב מתורם שנפטר אשר הונדסו כך שלא יזוהו עי מערכת החיסון, מצליח לייצר אינסולין ללא צורך בטיפול לדיכוי מערכת החיסון .
זו הפעם הראשונה שבה הוכח שאיי לבלב מהונדסים יכולים להימנע מהרס על ידי מערכת החיסון.
- עדכונים בתחום טיפולי השתלת תאים –נכנסים לניסויים קליניים מכריעים בהשתלת תאי לבלבל מתאי גזע
בין פריצות הדרך הגדולות של השנה נמצאים הממצאים הראשוניים מטיפולי השתלת התאים של Vertex במסגרת הניסויים הקליניים ב- VX-880 . בניסויים אלו הטיפול הוא באמצעות תאי ביתא שמקורם בתאי גזע, ומטרתו לשחזר את יכולת הגוף לייצר אינסולין עבור אנשים עם סוכרת סוג 1 .
עד כה, 11 מתוך 12 המשתתפים בניסוי הקליני הפחיתו או ביטלו לחלוטין את הצורך באינסולין חיצוני. יתרה מכך, כל 4 המשתתפים שקיבלו את המינון המלא של התאים ועברו מעקב לאחר יותר משנה הם כבר אינם זקוקים למתן אינסולין.
בעקבות זאת Vertex הודיעה כי הטיפול VX-880 , השתלת תאי בתא שמקורם בתאי גזע, נכנס לניסוי קליני בשלב המכריע , שלב 3.
Vertex השקיעה רבות בתחום הסוכרת סוג 1, ובאחרונה החלה בבניית מתקן ייצור לתאים אלו. אנו ב Breakthrough T1D גאים לשתף איתם פעולה כדי להאיץ את ההתקדמות הזו.
מדוע זה חשוב: זוהי הפעם הראשונה שתרופה פוטנציאלית הניתנת לייצור בקנה מידה רחב מגיעה לשלב 3 של ניסויים קליניים, צעד משמעותי בדרך להנגשת הטיפול לקהילה.
- שיפור בהגנה בפני מערכת החיסון על איי לבלב מושתלים
תרופות חדשות כמו Tegoprubart ומכשיר חדשני בשם Cell Pouch, , נבחנים כתחליף בטוח לדיכוי חיסוני . פתרונות אלו מאפשרים לתאי לבלב לשרוד לאורך זמן ולייצר אינסולין באופן טבעי.מכשיר ה-Cell Pouch , שפותח על ידי חברת Sernova , מספק סביבה בטוחה ומוגנת להשתלות איי לבלב. תאי ביתא, מושתלים באמצעות Cell Pouch System שהוא מכשיר רפואי המושתל בתת עור ומאפשר לתאי ביתא לשרוד לטווח ארוך ולייצר אינסולין. ניסויים קליניים ראשוניים הראו הצלחה בשמירה על תפקוד תאי הלבלב לאורך זמן.
מדוע זה חשוב: המאמץ למצוא חלופות לתרופות עם תופעות לוואי מזיקות יכול להפוך את השתלות תאי הלבלב לנגישות וסבילות יותר עבור רבים.
- הנחיות קליניות ראשונות לזיהוי נוגדנים אוטואימוניים (עצמיים) של סוכרת מסוג 1
השנה בהובלת Breakthrough T1D פרסמנו לראשונה הנחיות קליניות בינלאומיות לזיהוי נוגדנים אוטואימוניים . הנחיות אלו כוללות המלצות על תדירות המעקב, הדרכה ותמיכה פסיכו-חברתית, וכן פעולות מומלצות לאנשי מקצוע בתחום הבריאות בזיהוי סיכון גבוה להתקדמות סוכרת מסוג 1.
מדוע זה חשוב: עד כה לא הייתה הסכמה בנושא זה. כעת יש סטנדרטיזציה של המלצות המעקב, המסייעות באיתור סיבוכים מסכני חיים בשלב מוקדם.
- עדכונים בזיהוי מוקדם של סוכרת מסוג 1
Breakthrough T1D מובילים קמפיין להשגת המלצה לאומית בארה"ב לבדיקות סקר לסוכרת מסוג 1, אשר תאפשר כיסוי ביטוחי לבדיקה זו באוכלוסיה הכללית.
מדוע זה חשוב: זיהוי מוקדם של סוכרת מסוג 1 יכול למנוע סיבוכים מסכני חיים לאפשר לאנשים כלים לקבלת החלטות מושכלות בנוגע לבריאותם ובמקרים מסוימים, לספק לאנשים טיפולים שיכולים לעכב את התקדמות הסוכרת.
- התפתחויות בטכנולוגיות מתקדמות לטיפול בסוכרת .
השנה נרשמו התקדמויות חשובות בתחום ניהול רמות הסוכר בדם, כולל חיישנים מתקדמים וטכנולוגיות משולבות לשיפור איכות החיים של אנשים עם סוכרת מסוג 1.
בין החידושים הבולטים ניתן למצוא את:
- Omnipod 5, מערכת מתקדמת שמאפשרת שליטה במשאבת האינסולין באמצעות אפליקציה ייעודית לאייפון, ללא צורך בבקר נפרד.
- Dexcom G6, חיישן לניטור גלוקוז רציף שמציג את רמות הסוכר בזמן אמת ומשתלב עם מערכות אוטומטיות לאספקת אינסולין.
- Eversense 365.החיישן לניטור סוכר רציף קיבל השנה אישור FDA כ-iCGM (מכשיר לניטור סוכר רציף עם יכולת תקשורת בין-מכשירית).מכשיר זה הוא החיישן הראשון שקיבל אישור FDA לשימוש של 365 ימים ללא צורך בהחלפה כל שבועיים והוא מסמל פריצת דרך באיכות החיים
מדוע זה חשוב: טכנולוגיות מתקדמות אלו שינו את פני הטיפול עבור אנשים עם סוכרת מסוג 1, תוך שיפור איכות החיים ונוחות הניהול היומיומי של הסוכרת. עם זאת, ישנה חשיבות רבה בהנגשת טכנולוגיות אלו לכלל הקהילה, במיוחד עבור אנשים שאינם יכולים להרשות לעצמם או שאינם מודעים לאפשרויות אלו. טכנולוגיות אלו משפרות את הטיפול, אך נדרשת עבודה רבה להנגשתן לכלל הקהילה.
- מודעות מוגברת להפרעות אכילה בסוכרת מסוג 1 .
יוזמה ייחודית של Breakthrough T1D בבריטניה חשפה את הקשר בין סוכרת מסוג 1 להפרעות אכילה, וקראה לטיפול אינטגרטיבי המשלב טיפול פיזי ונפשי.
מדוע זה חשוב: יש צורך דחוף לשלב טיפול פיזי ונפשי כדי לספק מענה כולל לאנשים עם סוכרת מסוג 1 והפרעות אכילה.
- התקדמות בצמצום סיבוכי סוכרת מסוג 1
תרופה בשם Finerenone נמצאת בניסוי קליני במטרה להפחית סיבוכי לב וכליות באנשים עם סוכרת מסוג 1.
מדוע זה חשוב: סיבוכים אלו מהווים אתגר משמעותי, ומציאת פתרונות יכולה לשפר את איכות החיים של רבים.
- מאמץ לקדם מדדי *C-peptide כנקודת סיום בניסויים קליניים
Breakthrough T1D פועלים לאישור רגולטורי לשימוש במדד C-peptide לצורך הערכת תוצאות ניסויים קליניים בטיפולים חדשניים.
מדוע זה חשוב: מדד זה יכול להאיץ את פיתוח התרופות ולהפחית את זמן ההמתנה לקבלת אישורים לטיפולים חדשים.
*C-PEPTIDE (פפטיד C) הוא חלבון שמיוצר בלבלב יחד עם האינסולין. כאשר הלבלב מייצר אינסולין, הוא תחילה מייצר מולקולה גדולה יותר הנקראת פרו-אינסולין, אשר מתפצלת לשני חלקים: אינסולין ו-C-peptide. מדידת רמות C-peptide בדם משמשת להערכת יכולת ייצור האינסולין של הלבלב, ומאפשרת לעקוב אחר תפקוד תאי הבטא בלבלב.
- שיפור במדד T1D index: Version 2.o – שיפור ההשפעה הגלובלית של סוכרת מסוג 1
ארגון Breakthrough T1D המתמקד בשיפור חייהם של אנשים עם סוכרת סוג 1 בכל מדינה בעולם היה שותף לפיתוח מדד סוכרת סוג 1, או T1D index , זה הוא כלי מפתח להגדרת היקף הסוכרת ברחבי העולם ולמציאת פתרונות מותאמים למדינות שונות כדי לשפר את האיזון עבור כל מי שמאובחן עם סוכרת סוג 1.
גרסה 2.0 של מדד T1D index שעודכנה בשנה האחרונה , שיפרה את יכולות הסימולציה והנתונים, והפכה לכלי חשוב בפיתוח פתרונות מותאמים למדינות שונות.
מדוע זה חשוב: המדד מאפשר הבנה עמוקה יותר של ההשפעה הגלובלית של סוכרת מסוג 1 ודרכים לשיפור בריאות הציבור.
- מיתוג חדש לארגון Breakthrough T1D
הארגון עבר מיתוג מחדש במטרה לשקף טוב יותר את משימתו – להאיץ פריצות דרך ולשפר את חייהם של אנשים עם סוכרת מסוג 1.
מדוע זה חשוב: המיתוג החדש משקף את המחויבות לקידום חיים טובים ובריאים יותר עבור הקהילה הגלובלית.
לסיכום: שנת 2024 הייתה שנה מלאת הישגים מרשימים ופריצות דרך משמעותיות בתחום סוכרת מסוג 1. התקדמנו רבות במחקר, בפיתוח טכנולוגיות ובשיפור איכות החיים של אנשים עם סוכרת מסוג 1. יחד, אנו יוצרים עתיד מבטיח ומקווים להמשיך באותו קצב התקדמות גם בשנים הבאות. המיתוג החדש משקף את המחויבות לקידום חיים טובים ובריאים יותר עבור הקהילה. כפי שאתם רואים, יש הרבה סיבות להיות מלאי תקווה.
התמיכה שלכם היא שמניעה אותנו קדימה לעבר עולם ללא סוכרת מסוג 1.
תודה על כך שהפכתם את השנה הזו לשנה של פריצות דרך, ויחד נתקדם עוד יותר בשנה הבאה.
קישור לכתבה : https://www.breakthrought1d.org/news-and-updates/2024-top-t1d-advances/
תרגום עריכה והנגשה דר ברוריה שר
יועצת התזונה ומנגישת מחקרים האגודה לסוכרת סוג 1 .
