החזון של JDRF הוא עולם ללא סוכרת מסוג 1 ובשנה שחלפה בעקבות האצת המחקרים בריפוי, מניעה ובשיפור איכות החיים אנו מתקדמים במהירות לעבר מטרה זו.

בחודש יוני האחרון התקיים הכנס המדעי השנתי של האגודה האמריקאית לסוכרת (ADA) שבו מאות מומחים הציגו התקדמות משמעותית בחקר הסוכרת ובשיפור איכות החיים של אנשים עם סוכרת מסוג 1. בכנס הוצגו מעל 140 מחקרים הממומנים עי ה JDRF – וכוללים ניסויים קליניים פורצי דרך ומחקרים משמעותיים שסוללים את הדרך לטיפולים וטכנולוגיות חדשניות עבור אנשים עם סוכרת מסוג 1.

בכנס זה גם עודכנו הנחיות האגודה האמריקאית לטיפול בסוכרת כך שיכללו את Tzield™ (teplizumab-mzwv) טיפול שאושר השנה ע״י הFDA לעיכוב התפרצות סוכרת מסוג 1 אצל אנשים בסיכון לפתח סוכרת סוג 1.

אז מה היה לנו השנה?

טיפולים ומחקרים שמקרבים אל מציאת מרפא

JDRF פועלת לפיתוח טיפולים משני חיים המחזירים תאי בטא בריאים ומייצרי אינסולין לגופם של אנשים עם סוכרת מסוג 1. בשנה האחרונה נעשתה התקדמות רבה בנושא זה.

השתלת תאי בטא

Vertex מקדמת טיפול חלופי בתאי בטא שמקורם בתאי גזע והשתלתם באנשים עם סוכרת מסוג 1. טיפול זה נמצא בשלב הניסויים קליניים בבני אדם והתוצאות מדהימות- 2 משתתפים הם כיום בלתי תלויים באופן מוחלט באינסולין חיצוני כלומר אינם זקוקים להזרקת אינסולין חיצוני
חברת ורטקס השיקה בקיץ 2021 את הניסוי הקליני ב-VX-880, (טיפול בתאי בטא שמקרב אותנו לפיתוח מרפא לסוכרת מסוג 1). משתתפי המחקר הם אנשים עם סוכרת מסוג 1 שסובלים מאירועים תכופים של היפוגליקמיה חמורה, הטיפול ניתן בשילוב עם טיפול מדכא חיסון כדי להגן על התאים המושתלים מפני דחייה של מערכת החיסון. דווח כי משתתפי המחקר אינם סובלים מאירועי היפוגליקמיה חמורה, והם נמצאים מעל 70% מהזמן בטווח הסוכרים הרצוי.
לסיכום: לתכשיר -VX-880 יש פוטנציאל טיפולי להגיע למרפא – לאי תלות באינסולין חיצוני ללא אירועי היפוגליקמיה חמורה ולשיפור משמעותי של איזון הסוכרת

איך טיפול בתאי גזע יכול להוביל למרפא?

ריפוי סוכרת מסוג 1 דורש מקור מתחדש של תאי ביטא שניתנים ליצור במעבדה – על תאים אלו לתפקד גם כשהם מוכנסים לגוף האדם, להמשיך וליצר אינסולין ולאזן את רמות הסוכר בדם.

גלגולו של תכשיר VX-880 של Vertex
בשנת 2014, לאחר 14 שנות מחקר שמומן עי ה JDRF הצליח ד"ר דאג מילטון מדען ואב ל-2 ילדים עם סוכרת מסוג 1 , ליצר תאי בטא מפרישי אינסולין מתאי גזע. בהמשך ובסיוע כלכלי משמעותי של ה- JDRF הקים פרופ׳ מילטון חברה בשם Semma Therapeutics במטרה להפוך את התאים הללו לטיפול שירפא סוכרת מסוג 1. כעבור כמה שנים נקנתה החברה על יד Vertex שכיום מבצעת את הניסויים הקלינים ב VX-880.

מהו השלב הבא בדרך למציאת מרפא?

ניסוי קליני זה מבוצע באוכלוסייה מצומצמת ביותר (באנשים עם היפוגליקמיה חמורה). מכיוון שלתאי הבטא אין הגנה מפני המערכת החיסונית נדרשות תרופות מדכאות חיסון. על מנת שטיפול זה יהיה ישים עבור כל אוכלוסיית האנשים עם סוכרת מסוג 1 יש לפתח תאי בטא שיתפקדו ללא טיפולים מדכאי מערכת החיסון.
Vertex ממשיכה במחקר הקליני בארה"ב. ובמקביל מפתחת קפסולה שתהווה מחיצה שמגינה עליהם בפני ההתקפה של תאי מערכת החיסון. קפסולה זו יכולה למנוע את הצורך בתרופות מדכאות מערכת החיסון וזה יכול להיות צעד משמעותי בקידום המרפא לסוכרת מסוג 1. במקביל חברות נוספות מנסות לפתח אמצעים כדי להגן על תאי הביטא מפני המערכת החיסונית.
מנכ"ל JDRF, דר׳ אהרון קובלסקי מאמין שתוך 3-4 שנים ימצא פתרון להגנה על התאים בפני מערכת החיסון.

טיפול בתאי בטא ללא צורך בדיכוי המערכת החיסונית

החברות Aspect Biosystemsvjcr ונובו נורדיסק הכריזו באפריל האחרון על שותפות במטרה לפתח טיפולים של תאי גזע המבוססים על טכנולוגית הדפסה גנטית תלת ממדית ללא צורך בדיכוי מערכת החיסון.
Lantidra
ועוד עובדה מרגשת, מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Lantidra™, זהו הטיפול התאי הראשון שאושר בארצות הברית, למבוגרים עם סוכרת מסוג 1 הסובלים מאפיזודות חוזרות ונישנות של היפוגליקמיות חמורות. טיפול זה, מצריך שימוש בתרופות מדכאות חיסון והוא מבוסס על השתלת תאי בטא מתורם.

תרופה למניעת סוכרת מסוג 1

אושר הטיפול ראשון לשינוי מהלך מחלת סוכרת מסוג 1.
מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את Tzield™ (teplizumab-mzwv) כדי לעכב את הופעת המחלה הקלינית אצל אנשים בסיכון לפתח סוכרת מסוג 1 בגילאי 8 ומעלה.
*אנשים בסיכון – הם אנשים עם 2 נוגדנים עצמיים שמשמעותם שיש לאנשים אלו סיכוי של כמעט 100% לפתח סוכרת מסוג 1 במהלך חייהם.
לראשונה בהיסטוריה יש לנו טיפול שמשנה את מהלך המחלה ולא רק מטפל בסימפטומים. Tzield יטפל בתהליך האוטואימוני שמוביל לסוכרת מסוג 1. ה- JDRF תמך במחקר זה כבר מתחילתו בשנות ה-80 וכיום קיימים טיפולים נוספים בשלבי מחקר שונים שיכולים להאט , לעצור או להפוך את המחלה.
Tzield נרכשה ע"י חברת התרופות , Sanofi ולכן כיום היא תרופה זמינה בחלק מהארצות.
פריצת דרך שכזו מקרבת אותנו למציאת תרופות נוספות למניעת המחלה לחלוטין.
תרופה ללחץ דם השומרת על תפקוד תאי בטא
ורפאמיל היא תרופה המאושרת לטיפול בלחץ דם גבוה . מחקר במימון JDRF מצא שאצל ילדים ובני נוער שנטלו ורפאמיל עם האבחנה של סוכרת מסוג 1, יותר תאי בטא היו בריאים שנה לאחר אבחון הסוכרת מאשר בילדים ובני נוער שלא נטלו את התרופה.

הטכנולוגיות הרבות שאושרו לניהול סוכרת מסוג 1

JDRF מממנת מחקרים לפיתוח טיפולים וטכנולוגיות חדשות כדי להפוך את חיי היום-יום עם סוכרת מסוג 1 לקלים יותר, בטוחים ובריאים יותר. ואלו הטכנולוגיות שאושרו בשנה החולפת :

מערכות ואלגוריתמים של לבלב מלאכותי:

• מערכת הלבלב הביונית של iLet® אינסולין בלבד לגילאי 6 ומעלה
• מערכת AP Medtronic MiniMed™ 780G לגילאי 7 ומעלה .
• Tidepool Loop, אלגוריתם שיאפשר יכולת פעולה הדדית של מדי גלוקוז רציפים (CGM) ומשאבות אינסולין

מערכות לניטור רציף של גלוקוז (CGM):

• מערכת Dexcom G7®CGM לגילאי שנתיים ומעלה

בשם הקהילה, אנו נרגשים ומודים לכל השותפים שלנו הפועלים לקידום לעולם ללא סוכרת מסוג 1.

מחקרים נוספים בנושא מניעת סוכרת

טיפול ב- מעכבי TYK2

TYK2 הוא חלבון המעורב בהעברת אותות חיסוניים המעורבים בתהליכים הדלקתיים של מחלות אוטואימוניות, כמו פסוריאזיס, מחלת קרוהן וזאבת., המעכב של חלבון זה מונע הוצרות דלקת . ובספטמבר 2022 הוא אושר עי ה- FDAלטפול בפסוריאזיס.
החוקרים, בדקו האם למעכב TYK2 יהיו השפעות דומות על התפתחות סוכרת מסוג 1
ותוצאות המחקר הראהו כי המעכב של TYK2 הפחית עד 80% את שכיחות הסוכרת , על ידי הפחתת תאי החיסון הגורמים להתפרצות סוכרת מסוג 1 ועל ידי הגברת תאי החיסון המחזקים את מערכת החיסון. החוקר שהציג את המחקר זכה בפרס אלברט רנולד לשנת 2023.

Screening – סינון וניטור

ד"ר סנג'וי דוטה, המדען הראשי של ה- JDRF, שביקר אותנו בכנס השנתי של האגודה לסוכרת נעורים (סוג 1) באקספו תל אביב בנובמבר 2022 , הנחה בכנס המדעי האחרון של ה- ADA סימפוזיון בנושא תוצאות בדיקות הסקר באירופה ובארצות הברית, בדיון הודגשו היתרונות של בדיקות הסקר , ודווח על ירידה בחמצת סוכרתית בעת אבחון הסוכרת ועל רמות נמוכות יותר של HbA1c לעומת ילדים שלא אותרו בבדיקת הסקר. כמו כן דנו באופן ביצוע המשך המעקב אחר אדם שאותר בבדיקות הסקר. המחקר נמצא בעיצומו ( גם בישראל ) ומתרחב לשאר העולם.
המשמעות של מחקר זה היא שאנו יכולים לזהות את האנשים שנמצאים בסיכון הגבוה ביותר לפתח 2 נוגדנים עצמיים לסוכרת מסוג1 .ובכך להגדיל את המודעות בכלל האוכלוסייה לגשת למיון מיד עם הופעת הסימנים המקדימים . 2 נוגדנים עצמיים פירושו שיש לאדם סיכוי של כמעט 100% לפתח סוכרת מסוג 1 במהלך חייו.
בנוסף ,בדיקה אוניברסלית עולמית היא המפתח לפיתוח טיפולים שמשנים את מהלך המחלה – כמו התרופה Tzield™, לעיכוב סוכרת מסוג 1 אצל אנשים בסיכון – ובסופו של דבר המטרה היא להגיע למניעת המחלה.
מחקר זהתרם גם לשיפור איכות החיים של המאובחנים החדשים עי שיפור ברמות ה-HbA1c , קיצור משך השימוש באינסולין ומניעת חמצת סוכרתית DKA) ) בעת האבחון.

תרופות חדשות לשיפור איזון סוכרת מסוג 1

תרופות מסוג מעכבי SGLT הנתנות בפה, יכולות לשפר את רמות HbA1c אך עשויות להגביר את הסיכון לחמצת סוכרתית DKA ( רמות גבוהות של קטונים בדם ) . ולכן עד היום תרופות הללו מאושרות רק לסוכרת מסוג 2. קטואצידוזיס סוכרתי (DKA) או חמצת סוכרתית -, הוא סיבוך מסכן חיים , זהו ריכוז גבוה של קטונים בדם, הנובע בדרך כלל מחוסר אינסולין בגוף , מה שקורה בדרך כלל כאשר רמת הסוכר בדם גבוהה מאוד. ואילו תחת טיפול ב-מעכב SGLT, מופיע DKA גם ברמות סוכר בדם נורמליות או קרובות לנורמה . לכן בטיפול ב- SGLT בסוכרת מסוג 1 יש צורך לנטרל את הסיכון .
החוקרים בדקו האם ניתן לשלב את הטיפול במעכב – SGLT יחד עם תרופה נוספת שמפחיתה את יצירת הקטונים. ניסוי קליני הראה תוצאות מבטיחות – כי לשילוב הטיפולי הזה יש את הפוטנציאל לשפר את האיזון ולהפחית את מינון האינסולין תוך הפחתת יצירת הקטונים בגוף.טיפול ב- מעכבי TYK2\

מחקרים בנושא טכנולוגיות לבלב מלאכותי ומדי סוכר רציפים CGM

תוצאות בעולם האמיתי על שתי מערכות לבלב מלאכותיות הוכיחו כי הן שיפרו משמעותית את הזמן בטווח, Omnipod 5 עם ממוצע של -70% ו Medtronic 780G עם ממוצע של 80% -86%.
Senseonics הציגה נתונים ממד הסוכר הרציף המושתל ל-365 יום שהראו שהוא פעל כמו החיישן למשך 180 הימים שנמצא היום בשימוש בשוק.
הזמן בטווח -TIR -הוצע כמדד חדש להערכת הטיפול בסוכרת
מדד הזמן בטווח TIR הוא מדד שימושי בניהול סוכרת מסוג 1 ביום יום.
תוצאות המחקרים ראו את הקשר בין הזמן בטווח TIR לסיבוכים ולכן הוא הוצע כמדד חדש להערכת הטיפול בסוכרת , והוא ועשוי גם להיכנס כמדד בניסויים קליניים.

בשם הקהילה, אנו נרגשים ומודים לכל השותפים והתורמים שלנו הפועלים לקידום לעולם ללא סוכרת מסוג 1 ולשיפור איכות החיים.