Disease-modifying therapies
כיצד אנו מאטים, עוצרים ואף הופכים את מהלך סוכרת מסוג 1?
הגישה שלנו ב – Breakthrough T1D
סוכרת מסוג 1 היא מחלה אוטואימונית שבה מערכת החיסון של הגוף תוקפת את תאי הבטא בלבלב — אותם תאים האחראים על ייצור אינסולין. כתוצאה מכך, אנשים עם סוכרת מסוג 1 תלויים בהזרקה חיצונית של אינסולין למשך כל חייהם.
ארגון Breakthrough T1D שואף לפתח תרופות משנות מהלך מחלה, שמטרתן לשנות את המסלול הטבעי של סוכרת מסוג 1 – עבור מי שכבר אובחנו, וגם עבור מי שעשויים לפתח את המחלה בעתיד.
המטרה: להאט או לעצור את התקדמות המחלה, למנוע את התפרצותה, ואף להפוך את מהלכה.
הטיפולים כוללים גם גישות לשימור או שיקום היכולת של תאי בטא לייצר אינסולין.
עדכונים בהתקדמות המחקר בתחום
דצמבר 2023
Baricitinib – טיפול נסיוני לשימור תאי בטא
Breakthrough T1D ממן מחקר קליני בתרופה Baricitinib שמטרתה לשמר את תפקוד תאי הבטא באנשים שאובחנו לאחרונה עם סוכרת מסוג 1.
התרופה פועלת על "מסלולי איתות" — מנגנוני תקשורת תוך-תאיים אשר משפיעים על תפקוד מערכת החיסון ותאי הלבלב. במסלולים אלו נקבעות החלטות חשובות: האם תא יתחלק, יפעל, ישרוד או ימות. במחלות אוטואימוניות כמו סוכרת מסוג 1, שיבוש במסלולי האיתות עלול לגרום למערכת החיסון לתקוף את תאי הבטא.
באמצעות עיכוב המסלול הקרוי JAK, התרופה מסייעת להפחית את התקיפה של מערכת החיסון ולשמור על יכולת הגוף לייצר אינסולין.
התרופה מעכבת את מסלול JAK אשר ממלא תפקיד מרכזי במסלולי האיתות בתוך תאי מערכת החיסון ותאי בטא בסוכרת מסוג 1
אוקטובר 2023
Tzield – תרופה המאיטה את קצב התקדמות המחלה
Tzield היא התרופה הראשונה מסוגה שאושרה לטיפול באנשים בסיכון גבוה לפתח סוכרת מסוג 1 – כלומר, מי שנמצאים בשלב מוקדם של המחלה (שלב 2 – יש 2 נוגדנים אך אין תסמינים.)
התרופה פועלת להרגעה ממוקדת של מערכת החיסון, ומסייעת לעכב את קצב ההרס של תאי הבטא בלבלב. במקרים מסוימים, טיפול ב – Tzield הצליח לדחות את הופעת המחלה במספר שנים – הישג משמעותי שמעניק זמן יקר לשמירה על תפקוד תקין של הגוף.
מדע סוג 1 – ההסברים שמאחורי המחקרים: טיפולים משני מהלך מחלה
איך בדיוק פועל טיפול משנה מהלך מחלה? מה המשמעות של השלב בניסוי? ואיך כל זה מתקשר לשימור תאי בטא? כאן נפרט את העקרונות המדעיים בשפה פשוטה וברורה.
הבנת שלבי התפתחות סוכרת מסוג 1 מאפשרת התאמת טיפול מונע לכל שלב
מהם שלבי סוכרת מסוג 1?
היום אנו יודעים שסוכרת מסוג 1 אינה מופיעה בפתאומיות, אלא מתפתחת בשלבים. ההבנה הזו מאפשרת לזהות את המחלה בשלב מוקדם, עוד לפני שמופיעים תסמינים כלשהם – ולעיתים גם להתערב ולעכב את התקדמותה.
שלב 1 – קיימים נוגדנים, אך רמות הסוכר תקינות
בשלב זה, בבדיקות דם ניתן לגלות נוכחות של נוגדנים עצמיים (אוטואנטיבודיים), שמעידים שמערכת החיסון החלה לתקוף את תאי הבטא בלבלב. עם זאת, רמות הסוכר תקינות ואין תסמינים של סוכרת.
שלב 2 – נוכחות נוגדנים עם שיבושים קלים ברמות הסוכר
הנוגדנים קיימים, אבל כעת מתחילים להופיע גם שיבושים ברמות הסוכר (לדוגמה: ערכים חריגים בבדיקות סוכר בצום או אחרי אוכל). גם כאן, האדם עדיין מרגיש טוב ואין תסמינים ברורים.
שלב 3 – הופעת תסמינים ואבחון רשמי
זהו השלב שבו מאובחנת סוכרת מסוג 1: רמות הסוכר גבוהות באופן מובהק ומופיעים תסמינים כמו שתן תכוף, צמא קיצוני, ירידה במשקל, חולשה או טשטוש ראייה.
מכאן ואילך נדרש טיפול קבוע באינסולין.
מדוע חשוב לזהות מוקדם?
• מניעה ועיכוב: תרופות כמו Tzield נועדו לטפל בשלבים המוקדמים של סוכרת מסוג 1, לפני שמופיעים תסמינים. טיפול מוקדם עשוי לדחות את הופעת המחלה ואף להאט את קצב ההרס של תאי הבטא.
• מעקב מותאם אישית: ילדים או אחים/אחיות של אנשים עם סוכרת מסוג 1 יכולים להיבדק לאיתור נוגדנים. זיהוי מוקדם מאפשר מעקב הדוק יותר ותכנון נכון של המשך הדרך.
• הזדמנות להתערבות מחקרית: חלק מהאנשים שנמצאים בשלבים המוקדמים יכולים להשתתף במחקרים קליניים של תרופות נסיוניות שעשויות לשנות את מהלך המחלה.
מהם טיפולים משני מהלך המחלה?
טיפולים משני מהלך המחלה הם טיפולים שיכולים למנוע, להאט או לעצור את התקדמות סוכרת מסוג 1 או אף להפוך את מהלכה.
תוכנית Breakthrough T1D לפיתוח טיפולים משני מחלה
Breakthrough T1D מאיצה את הפיתוח של תרופות אלה כאחת מהדרכים המבטיחות ביותר למציאת מרפא לסוכרת מסוג 1!
כיצד פועלים טיפולים משני מחלה?
טיפולים משני מחלה יכולים לשנות את מהלך סוכרת מסוג 1 על ידי עצירת תקיפת תאי מערכת החיסון את תאי הבטא בלבלב המייצרים אינסולין. חשוב להגן על כמה שיותר תאי בטא בשלבים מוקדמים של סוכרת מסוג 1 כדי שיוכלו להמשיך לייצר אינסולין.
Diamyd®: הוא טיפול משנה מחלה שנמצא בניסוי קליני למאובחנים עם סוכרת סוג 1 שלב 3 .
Diamyd® הוא טיפול משנה מחלה המסייע לתאי בטא המייצרים אינסולין להישאר חיים ובריאים. Diamyd® פועל על ידי "הוראה" לתאי מערכת החיסון להפסיק לתקוף את תאי הבטא, כך שיישארו בריאים ויוכלו לייצר אינסולין.
חוקרים בוחנים את Diamyd® במסגרת ניסוי קליני שלב 3 במימון Breakthrough T1D. בימים אלו מגייסים למחקר משתתפים ב- 60 אתרים בעולם (בארה"ב ואירופה ) בגיל 12–28, שאובחנו עם סוכרת מסוג 1 שלב 3 במהלך 6 החודשים האחרונים. החוקרים בודקים האם Diamyd® עשוי לשפר את איזון הסוכר בדם ולהפחית את הסיכון לסיבוכים.
תרגום , עריכה והנגשה
ד"ר ברוריה שר יועצת תחום תזונה ומנגישת מחקרים האגודה לסוכרת סוג 1מקור : https://www.breakthrought1d.org/explore-research/curing-t1d/disease-modifying-therapies/
