בכנס המדעי ה – 85 של איגוד הסוכרת האמריקאי (ADA) שנערך ביוני האחרון בשיקגו, הוצגו פריצות דרך משמעותיות בדרך למציאת מרפא לסוכרת מסוג 1. ארגון Breakthrough T1השתתף בכנס והציג את ההתפתחויות האחרונות, שרבות מהן מתאפשרות בזכות התמיכה הישירה של הארגון במחקר.
המחקרים שהוצגו בכנס מראים התקדמות אמיתית בדרך למציאת מרפא לסוכרת מסוג 1 – החל מהשתלות תאים ועד טיפולים חדשים במערכת החיסון וכלים לאבחון מוקדם.
תוכנית למציאת מרפא של Breakthrough T1D – 3 תחומי מחקר
התוכנית למציאת מרפא לסוכרת סוג 1 של Breakthrough T1D מתמקדת בשלושה תחומי מחקר עיקריים:
1. גילוי מוקדם – פיתוח כלים וטכנולוגיות שיאפשרו לזהות את המחלה עוד לפני הופעת הסימפטומים.
2. טיפולים משני מהלך המחלה – שמטרתם להתערב במערכת החיסון ולעצור את ההרס של תאי הבטא בלבלב.
3. טיפולי תאים – שבהם מושתלים איי תאים חדשים שיכולים להחזיר לגוף את היכולת לייצר אינסולין בעצמו. צריך להסביר במילה מה זה תאי איים.
להלן תקציר המחקרים בשלושת התחומים:
טיפולי תאים
השתלת תאים אוטולוגיים
תאים אוטולוגיים הם תאים שנלקחים מהמטופל ומושתלים מחדש באותו אדם. ניתן לשנות תאים אלה במעבדה לפני ההשתלה. בסוכרת מסוג 1, תאים אלה עדיין חשופים למערכת החיסון התוקפת, ולכן יש צורך באסטרטגיות הגנה – כגון עריכה גנטית, קפסולציה או מודולציה חיסונית.
השתלת תאים אלוגניים
תאים אלוגניים מקורם באדם אחר – מתורמים שנפטרו או מתאים שיוצרו במעבדה. השתלות אלה דורשות טיפול שמדכא את מערכת החיסון, שכן הן מעוררות תגובה חיסונית. תוכנית טיפולי התאים של Breakthrough T1D מתמקדת בתאים אלוגניים שיוצרו במעבדה, מאחר שניתן לייצר אותם בקנה מידה רחב.
נושא טיפולי התאים עמד במרכז הדיונים בכנס. מדובר באחת ההתקדמויות המבטיחות ביותר בדרך למרפא, משום שמדובר בהחזרת היכולת של הגוף לייצר אינסולין.
בין המחקרים הקלינים שהוצגו:
- חברת Vertex פרסמה תוצאות מניסוי קליני שלב 3 שבו 83% מהמשתתפים הפכו לעצמאיים מאינסולין לאחר השתלת איי תאים (Zimislecel (VX-880) ) שיוצרו במעבדה.
- חברת Sana Biotechnology הציגה איי תאים עמידים למערכת החיסון, שהושתלו לראשונה בבני אדם והצליחו לייצר אינסולין ללא צורך בשימוש בתרופות לדיכוי מערכת חיסון.
- באוניברסיטת בייג’ינג הצליחו להפיק איי תאים מרקמת שומן של אדם עם סוכרת מסוג 1, להשתיל אותם חזרה בגופו, ולהגיע לשיפור משמעותי ואף לחוסר תלות באינסולין.
- חברת Adocia פיתחה מכשיר חדשני בשם Adoshell®, שעוטף את התאים ומגן עליהם מפני ההתקפה של מערכת החיסון, ובכך עשוי לאפשר השתלות בטוחות יותר ללא צורך בשימוש בתרופות לדיכוי מערכת החיסון.
בנוסף, הוצגו מחקרים שמטרתם לשפר את תנאי ההישרדות של תאי האיים המושתלים: פיתוח שיטות לייצור תאים בקנה מידה רחב, תוך שמירה על יכולתם ליצר אינסולין, ושל פיתוח תנאים המקדמים אספקת דם לתאים המושתלים, שיאפשרו קליטה טובה יותר של התאים בגוף.
עיקרי הדברים: טיפולי תאים מתקדמים בקצב מהיר. חלק מהמשתתפים בניסויים כבר הפכו לעצמאיים מאינסולין, והחוקרים מתמקדים בפתרון אתגרי ייצור, הישרדות תאים והתגברות על דחייה חיסונית.
טיפולים משני מהלך המחלה
בכנס הושם דגש מיוחד על הבנת המנגנונים החיסוניים שמובילים להתפתחות סוכרת מסוג 1. החוקרים הציגו כיצד שיבושים במערכת החיסון גורמים להפעלה לא תקינה של תאי חיסון, שמזהים בטעות את תאי הבטא בלבלב כתאים "זרים" ותוקפים אותם.
- תאי B ותפקידם במחלה: תאי B הם תאי חיסון שיכולים "להפעיל" תאי חיסון אחרים ההורסים את תאי הבטא. כאשר תאי B מופעלים באופן שגוי נגד תאי האינסולין, הם מזרזים את התהליך האוטואימוני. ממצא זה הופך את תאי ה – B ליעד חשוב לפיתוח טיפולים משני מהלך.
- תרופת Baricitinib : במחקר קליני במימון Breakthrough T1D נמצא כי התרופה, שמעכבת מסלולי תקשורת בין תאי חיסון (מעכב JAK1/2 ) מצליחה לשמור על תפקוד תאי הבטא לאחר אבחון המחלה. מחקר המשך הצביע על כך שהתרופה מפחיתה את מספר תאי ה -NK (Natural Killer) בלבלב – תאים הידועים כמשתתפים בהרס תאי הבטא. ממצא זה מסביר כיצד התרופה מגנה על תאי האינסולין.
- המיקרוביום של המעי: מחקרים נוספים הראו כי לחיידקי המעי יש תפקיד בתהליך האוטואימוני. בקרב אנשים עם סוכרת מסוג 1 נמצאו יותר חיידקים דלקתיים, והוכח כי אוכלוסיות מסוימות של חיידקים עשויות להאיץ את הופעת המחלה.
המסר המרכזי: סוכרת מסוג 1 נגרמת מהפרעות במערכת החיסון. המחקרים שהוצגו בכנס מצביעים על יעדים חדשים לטיפולים – תאי בטא, תאי NK והמיקרוביום של המעי – ופותחים פתח לפיתוח תרופות שיכולות לשנות את מהלך המחלה.
גילוי מוקדם
נושא מרכזי נוסף בכנס היה החשיבות של גילוי מוקדם של סוכרת מסוג 1. בשנים האחרונות מתברר כי המחלה אינה אחידה – היא מתבטאת בצורה שונה אצל אנשים שונים, עם שונות גנטית גדולה ולעיתים גם אבחון מוטעה, במיוחד בקרב מבוגרים.
כלים חדשים יכולים לשנות את התמונה:
- ציון סיכון פוליגני (PRS): חישוב סטטיסטי המעריך את הסיכון למחלה לפי שונות גנטית. כיום הוא אמין בעיקר בקרב אוכלוסיות ממוצא אירופי, אך יש צורך להרחיבו לאוכלוסיות מגוונות כדי שיהיה כלי מדויק לכולם.
- ניטור סוכר רציף (CGM): לא רק לניהול יומיומי – אלא גם ככלי לזיהוי התקדמות המחלה עוד לפני הופעת תסמינים. בכנס הוצגה קריאה לעדכון ההנחיות כך שהשימוש בו יתחיל בשלבים מוקדמים יותר.
- ניטור קטונים רציף (CKM): מאפשר לזהות עלייה מוקדמת ברמת הקטונים בדם, ובכך להפחית את הסיכון להתפתחות קטואצידוזיס סוכרתי (DKA) שלעיתים מתגלה בשלב האבחון הראשוני.
מחקרים שנתמכו על ידי Breakthrough T1D הראו ש -CGM יכול לחזות מי יתקדם למחלה קלינית ומי לא. בנוסף, חוקרות מובילות זכו בפרסים חשובים במהלך הכנס על תרומתן בתחום זה.
המסר המרכזי: סוכרת מסוג 1 מתבטאת בדרכים שונות בין אנשים, ולכן יש חשיבות רבה לגילוי מוקדם ולשיטות אבחון מותאמות אישית. טכנולוגיות כמו CGM ו -CKM עשויות לאפשר התערבות רפואית עוד לפני הופעת התסמינים.
סיכום
בכנס הוצגו התפתחויות פורצות דרך – החל מטיפולי תאים שמחזירים את יכולת הגוף לייצר אינסולין, דרך תרופות חדשות שמשנות את פעילות מערכת החיסון, ועד טכנולוגיות מתקדמות לגילוי מוקדם. ארגוןBreakthrough T1D ממשיך למלא תפקיד מרכזי בקידום המחקר והחדשנות בדרך למציאת מרפא לסוכרת מסוג 1.
מקור:
: Breakthrough T1D – ADA 2025 Recap: Cures
תרגום עריכה והנגשה
דר ברוריה שר
האגודה לסוכרת סוג 1 .
